W ORD 格式 整理 学习 参考 资料 分享 临床试验样本量的估算 样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较差。因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。SFDA 的规定主要是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算主要是从 power 出发，保证有多少把握能做出显著来。 但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？ 建议方案里这么写： 从安全性角度出发，按照 SFDA××规定，完成 100 对有效病例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即 120 对，240 例。 或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组的有效率分别为 65.0%和 42.9%，则每个治疗组中能接受评价的病人样本数必须达到114 例（总共 228 例），这样才能在单侧显著性水平为 5%、检验功效为 90%的情况下证明试验组疗效优于对照组。 假设因调整意向性治疗人群而丢失病例达 10%，则需要纳入病人的总样本例数为 250 例。 非劣性试验（α=0.05，β=0.2）时： W ORD 格式 整理 学习 参考 资料 分享 计数资料： 平均有效率（P） 等效标准（δ） N= 公式：N=12.365×P(1-P)/δ2 计量资料： 共同标准差（S） 等效标准（δ） N= 公式：N=12.365× (S/δ)2 等效性试验（α=0.05，β=0.2）时： 计数资料： 平均有效率（P） 等效标准（δ） N= 公式：N=17.127×P(1-P)/δ2 计量资料： 共同标准差（S） 等效标准（δ） N= 公式：N=17.127× (S/δ)2 上述公式的说明： 1) 该公式源于郑青山教授发表的文献。 2) N 是每组的估算例数N1=N2，N1 和 N2 分别为试验药和参比药的例数； 3) P 是平均有效率， W ORD 格式 整理 学习 参考 资料 分享 4) S 是估计的共同标准差， 5) δ 是等效标准。 6) 通常都规定 α=0.05，β=0.2（把握度 80％） 上述计算的例数若少于国家规定的例数，按规定为准；多于国家规定的则以计算值为准。 具体规定的最小样本量如下： II 期，试验组 100 例；III 期，试验组 300 例；随机对照临床验证（如3 类化药）试验组 100 例。IV 期，2000 例。疫苗和避孕药与上述...
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